8 мая – Всемирный день талассемии

Он призван информировать общество об этом заболевании, привлечь внимание к проблемам людей с талассемией и способствовать улучшению качества их жизни.

Талассемия – это наследственное заболевание крови, которое характеризуется снижением выработки гемоглобина, отвечающего за перенос кислорода кровью. Его симптомы могут отличаться в зависимости от типа заболевания: при альфа- наблюдается более легкое течение болезни, при бета-талассемии – более тяжелое.

Для альфа-талассемии характерна анемия разной степени тяжести и сопутствующие симптомы: усталость, бледность или желтоватость кожи, увеличение селезенки. Пациенты с легкой формой талассемии обычно не нуждаются в лечении.

Тяжелая форма заболевания приводит к деформации костей, увеличению селезенки, замедлению роста и физического развития детей. Единственной терапией для пациентов с бета-талассемией до последнего времени оставалось пожизненное переливание крови, которое перегружало организм железом и приводило к серьезным осложнениям в работе сердца, печени и других внутренних органов.

В этом году произошел прорыв в лечении бета-талассемии: разработан новый генный препарат зинтегло. Он представляет собой генетически модифицированные стволовые клетки костного мозга со здоровыми копиями гена гемоглобина. После однократной инъекции 89% пациентов больше не нуждались в болезненной процедуре переливания крови.